Il Senato degli Stati Uniti ha reintegrato l’Orphan Cures Act nella versione aggiornata del “One Big Beautiful Bill Act”, il vasto disegno di legge fiscale promosso dall’amministrazione Trump. Questa mossa mira a correggere una delle criticità emerse con l’Inflation Reduction Act (IRA), che limitava le esenzioni dalla negoziazione dei prezzi Medicare ai farmaci orfani con una sola indicazione approvata.
L’Orphan Cures Act propone di estendere l’esenzione anche ai farmaci che ottengono approvazioni per più malattie rare, incentivando così le aziende a investire in ulteriori studi clinici su indicazioni aggiuntive. Secondo un’analisi del National Pharmaceutical Council, dopo l’entrata in vigore dell’IRA, la percentuale di farmaci con una designazione orfana iniziale che hanno ottenuto una seconda indicazione è diminuita del 48%, passando dal 12,1% al 6,3%. Questo dato suggerisce un effetto disincentivante dell’IRA sugli investimenti in ulteriori indicazioni per malattie rare.
Oltre all’estensione dell’esenzione, l’Orphan Cures Act propone di modificare il momento in cui inizia il conteggio per l’idoneità alla negoziazione dei prezzi. Attualmente, per i farmaci orfani, il conto alla rovescia inizia con l’approvazione iniziale da parte della FDA. La proposta prevede che, per i farmaci orfani che successivamente ottengono approvazioni per indicazioni non orfane, il conteggio inizi solo con la prima approvazione non orfana. Questo cambiamento mira a preservare gli incentivi per lo sviluppo di trattamenti per malattie rare.
L’inclusione dell’Orphan Cures Act nel disegno di legge fiscale potrebbe avere implicazioni anche per il mercato europeo. Le aziende farmaceutiche potrebbero essere motivate a mantenere o aumentare gli investimenti in terapie per malattie rare, influenzando le strategie di prezzo e accesso anche nei paesi dell’Unione Europea.
